海伦·白金汉(Helen Buckingham)几乎每天都会查看她的电脑，看看她期待已久的消息。
这位前教师出身的维多利亚州政治家，在2002年至2006年期间担任库农省议员，患有一种罕见的多发性骨髓瘤(一种血癌)近20年。
现在，她急切地等待着一种被一些专家称为未来癌症治疗的创新而昂贵的疗法是否会得到政府资助，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的澳大利亚人。
医疗服务咨询委员会(MSAC)第二次被要求为一种名为cilta- cell的药物提供公共资金支持。cilta- cell是CAR(嵌合抗原接受)t细胞疗法的一种形式，通过重新设计患者的免疫系统来对抗癌症。
美国药品管理局(TGA)已经批准了这种药物。
但是，如果没有MSAC的支持，获取它可能会花费患者数十万美元。
MSAC是一个独立的机构，就新的医疗服务和技术是否应该由纳税人资助向政府提供建议。
该委员会在2022年驳回了制药巨头杨森的申请，理由是对疗效和成本的担忧，包括新南威尔士州和昆士兰州政府。
然而，白金汉希望，当MSAC的最新决定(可能在几天内)公布时，会出现不同的结果。
多年来，她经历了一系列的治疗，包括化疗、放疗、干细胞移植和许多药物。
她认为CAR - t细胞疗法是希望的灯塔。
她说:“CAR - t细胞并不是万能的——它们确实有一些副作用，只有少数人会受到影响。”
“但从美国和欧洲的研究来看，有些人的病情正在完全缓解，我相信其中一些人的病情已经缓解了近10年。”
MSAC的决定不仅会受到美国骨髓瘤界的密切关注，还会受到更广泛的癌症研究领域的密切关注，比如对CAR - t细胞疗法日益增长的兴趣。
CAR - t细胞疗法是血癌领域的一种新兴疗法，它包括提取患者的白细胞，然后在实验室对其进行修饰，以便在将其重新注入血液后检测并摧毁癌细胞。
在澳大利亚，针对某些类型的淋巴瘤和白血病，患者要么复发，要么对先前的治疗无效，CAR - t细胞疗法是有补贴的。
去年，美国药品管理局(TGA)批准cilta-cel用于治疗多发性骨髓瘤，此前曾有三种治疗方法，如化疗和干细胞移植。
但如果没有MSAC的批准，患者每次治疗可能需要支付超过50万美元的费用。
如果获得补贴，治疗费用将由联邦政府和各州及地区政府分摊。
2022年，MSAC向联邦卫生部长马克·巴特勒(Mark Butler)提出建议，称其“不认为西他赛能证明物有所值”。
新南威尔士州和昆士兰州卫生当局反对2022年的申请，称“需要更高的证据门槛来支持公共资金”。
MSAC表示，缺乏各州的支持是“成功实施资助治疗的一个障碍”。
但委员会也收到了来自300多名利益相关者的反馈，支持该申请。
澳大利亚血液病学家迈尔斯·普林斯(Miles Prince)教授表示，由于担心成本问题，CAR - t细胞疗法的使用受到限制，这是一种耻辱。
他说:“这种药物价格昂贵，而且可用性有限，因为它可以用于非常广泛的血癌。”
“这些CAR - t细胞治疗骨髓瘤的有效性非常突出。
“所以你拯救了很多人的生命，让人们活得更长——他们争论的是成本效益。”
澳大利亚有超过2万人患有多发性骨髓瘤，每年约有2000例新病例。
这种疾病约占所有血癌的15%。
在澳大利亚，多发性骨髓瘤患者的五年存活率约为55%。
澳大利亚骨髓瘤协会首席执行官马克·亨德森(Mark Henderson)对CAR - t细胞疗法等免疫疗法的出现持谨慎乐观态度。
他说:“虽然临床数据令人印象深刻，而且可能具有开创性，但我仍然认为，把任何事情都贴上‘灵丹妙药’的标签还为时过早。”
“我们很兴奋，也很乐观……但我们必须先完成整个过程。”
去年，美国食品和药物管理局(FDA)开始调查有关这种疗法与继发性癌症出现有关的报道。
FDA本月致函几家CAR - t细胞制造商，要求他们在产品的处方信息中添加警告。
FDA发言人Carly Pflaum在接受美国媒体采访时表示:“我们想强调的是，这些产品的总体益处仍然大于可能的风险。”
在墨尔本东部的家中接受采访时，白金汉非常乐观，她将CAR - t细胞疗法描述为“游戏规则的改变者”。
“在这个国家和世界各地有一些了不起的医生，取得了一些令人难以置信的结果，”她说。
这位前工党政客，现在是Snowdome血癌研究基金会的董事，她表示，如果MSAC再次拒绝杨森公司对cilda -cel的补贴申请，她将“非常失望”。
但她也发誓，她的倡导不会被吓倒。
“今后，我们只会继续为此游说，”她说。
“不只是对我来说，我认为CAR - T疗法总体上应该在这个国家推广。”
编者按:记者Hayden Smith之前接受过CAR - t细胞治疗。
